La Comisión Europea garantiza la autorización de comercialización de Strensiq™(asfotasa alfa) para el tratamiento de pacientes con hipofosfatasia de aparición en la infancia (HF)

– Strensiq es el primer tratamiento autorizado en Europa para
pacientes que padecen HF, un trastorno metabólico ultrarraro que
representa una amenaza para la vida –

CHESHIRE, Conn.–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha anunciado hoy que la
Comisión Europea ha autorizado el uso de Strensiq™ (asfotasa alfa) para
el tratamiento sustitutivo enzimático a largo plazo en pacientes con
hipofosfatasia de aparición en la infancia (HF) para tratar las
manifestaciones óseas de la enfermedad. El resumen de características
del medicamento señala que la HF está asociada a múltiples
manifestaciones óseas, como raquitismo/osteomalacia, alteración del
metabolismo fosfocálcico, retraso del crecimiento y la movilidad,
afectación respiratoria que puede requerir ventilación y convulsiones
por sensibilidad a la vitamina 6. Strensiq es la primera terapia
autorizada en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de pacientes con
HF, un trastorno metabólico extremadamente infrecuente que representa
una amenaza para la vida. Alexion espera comenzar a dar servicio a
pacientes en Alemania en octubre y está negociando los procesos de
reembolso con autoridades sanitarias en los principales países europeos.

«La hipofosfatasia es un trastorno extremadamente raro que puede tener
consecuencias muy graves para los pacientes y sus familias. Sin
tratamiento, los pacientes se enfrentan a retos importantes relacionados
con el desarrollo, el crecimiento y la movilidad, con un riesgo
extremadamente elevado de mortalidad infantil», ha afirmado la doctora
Christine Hofmann, del Hospital Infantil de la Universidad de Wurzburgo,
departamento de reumatología y osteología pediátricas, Wurzburgo
(Alemania). «Me complace que los pacientes europeos con HF de aparición
en la infancia ya cuenten con un tratamiento autorizado que aborde la
causa subyacente de su trastorno metabólico genético permanente mediante
la sustitución de fosfatasa alcalina no específica tisular».

La HF es una enfermedad metabólica genética y progresiva en la que los
pacientes experimentan efectos devastadores en múltiples sistemas del
organismo, lo que se traduce en complicaciones graves para la vida. Es
una enfermedad ultrarrara, que se define como una enfermedad que afecta
a menos de 20 pacientes por millón en la población general.1
La HF se caracteriza por una mineralización ósea anormal que puede
conllevar la deformación de los huesos y otras anomalías del esqueleto,
además de complicaciones generales como debilidad muscular profunda,
convulsiones, dolor e insuficiencia respiratoria que puede provocar la
muerte prematura en niños.2-6

«Strensiq es el primer tratamiento autorizado en Europa para HF de
aparición en la infancia y representa una terapia innovadora para los
pacientes que sufren esta devastadora y grave enfermedad ultrarrara».
Nos complace anunciar que la etiqueta de la UE permitirá a cualquier
paciente que presente los síntomas de HF antes de los 18 años recibir el
tratamiento», ha explicado David Hallal, consejero delegado de Alexion.
«Estamos muy agradecidos a los investigadores, pacientes y sus familias,
que han participado en los ensayos clínicos que han hecho posible esta
autorización y estamos empezando a negociar los procesos de reembolso
con las autoridades sanitarias en toda Europa para garantizar que los
pacientes con HF de aparición en la infancia tengan acceso lo antes
posible a Strensiq, un tratamiento que transformará sus vidas».

La CE ha garantizado la autorización de comercialización para Strensiq
para el tratamiento sustitutivo enzimático a largo plazo en pacientes
con HF con inicio en la infancia para tratar las manifestaciones óseas
de la enfermedad. La historia natural de los pacientes de hipofosfatasia
infantil no tratados deja entrever una elevada mortalidad si se necesita
ventilación. El resumen de características del medicamento indica que el
71 % de los pacientes infantiles tratados con Strensiq que requirieron
ventilación siguen vivos y continúan en tratamiento.

La autorización de la CE de Strensiq es aplicable a los 28 estados
miembros, Islandia, Noruega y Liechtenstein y sigue el dictamen positivo
de junio de 2015 concedido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano
(CHMP). Strensiq también ha sido aprobado para tratar la HF por el
Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón y por las
autoridades sanitarias canadienses. La FDA concedió la designación de
terapia decisiva a Strensiq y aceptó la solicitud de licencia de
producto biológico (BLA) de Alexion para proceder a una revisión
prioritaria.

Datos clínicos

La autorización de Strensiq en la UE se basaba en los datos clínicos de
cuatro estudios previsibles fundamentales y sus ampliaciones, que
comprenden 68 pacientes con HF de aparición en la infancia (desde recién
nacidos hasta los 66 años de edad). Los resultados del estudio mostraron
que los pacientes con HF de aparición en la infancia tratados con
Strensiq demostraron mejoras rápidas y sostenidas en la mineralización
ósea, según se midieron con la escala del Diagnóstico Global
Radiográfico de Cambio (RGI-C), que evalúa la gravedad de la
osteomalacia a través de imágenes de rayos X. Los pacientes de los
estudios clínicos también presentaron mejoras en la estructura
esquelética, según demostró la apariencia de las articulaciones en los
rayos X, la apariencia histológica del material de biopsia ósea y la
apariencia de la altura ganada.

Las reacciones adversas más frecuentes observadas en los estudios
clínicos fueron las reacciones en el lugar de la inyección y las
reacciones adversas relacionadas con la inyección. La mayor parte de
estas reacciones no eran graves, con una intensidad de leve a moderada.

Sobre la hipofosfatasia (HF)

La HF es una enfermedad metabólica ultrarrara, genética, crónica y
progresiva, caracterizada por una mineralización ósea anómala que puede
provocar la destrucción y deformación de los huesos, debilidad muscular
profunda, convulsiones, insuficiencia respiratoria y muerte prematura.2-6

La HF está causada por mutaciones en el gen que codifica una enzima
conocida como fosfatasa alcalina no específica tisular (TNSALP).2,3 La
deficiencia genética en HF puede afectar a personas de todas las edades.2 La
HF se ha clasificado tradicionalmente por la edad del paciente cuando se
manifiestan los primeros síntomas, por lo que existe la HF de aparición
en la infancia y juventud, cuando el primer síntoma aparece antes de los
18 años.

La HF puede tener consecuencias devastadoras en cualquier etapa de la
vida.2 En un estudio de historia natural, los niños que
sufrían su primer síntoma de HF en sus primeros 6 meses de vida
presentaban un mayor índice de mortalidad, que alcanzaba generalmente el
73 % a los 5 años.7 En estos pacientes, la mortalidad se debe
principalmente a insuficiencia respiratoria.2,6,8 En
pacientes que sobreviven la adolescencia y la edad adulta, las secuelas
clínicas a largo plazo incluyen fracturas recurrentes que no se pueden
curar, debilidad muscular profunda, dolor debilitante y la necesidad de
usar dispositivos de asistencia ambulatoria como sillas de ruedas,
andadores con ruedas y bastones.2,5

Sobre Strensiq (asfotasa alfa)

Strensiq (asfotasa alfa) es un tratamiento sustitutivo
enzimático a largo plazo para abordar la causa subyacente de la HF: una
deficiencia de la actividad TNSALP. Al sustituir la enzima anómala, el
objetivo del tratamiento con Strensiq es evitar o anular los defectos de
mineralización del esqueleto, previniendo así la morbilidad esquelética
y general grave y la muerte prematura.

Strensiq ha sido autorizado en Japón y Canadá como tratamiento para
pacientes con HF y la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA)
de Estados Unidos ha aceptado la revisión prioritaria de la solicitud de
licencia de producto biológico.

Información de seguridad importante

Pueden aparecer diversas reacciones de hipersensibilidad de tipo
alérgico en los pacientes tratados con Strensiq, como urticaria,
dificultad para respirar o colapso cardiovascular. La administración de
Strensiq puede provocar reacciones en el lugar donde se realiza la
inyección.

Se han dado casos de craneosinostosis en pacientes menores de 5 años. Se
ha informado de calcificación oftálmica (conjuntiva y corneal) y de
nefrocalcinosis en pacientes tratados con Strensiq. No existen datos
suficientes para establecer una relación causal entre la exposición a
Strensiq y la progresión de la craneosinostosis o entre la exposición a
Strensiq y la calcificación ectópica.

Es posible que aumente la concentración sérica de hormona paratiroidea
en los pacientes tratados con Strensiq. Los pacientes que toman Strensiq
pueden ganar peso desproporcionadamente.

Sobre Alexion

Alexion es una empresa farmacéutica global centrada en el desarrollo y
suministro de terapias capaces de transformar la vida de pacientes con
trastornos graves y raros. Alexion desarrolló y comercializa Soliris®
(eculizumab), el primer y único inhibidor de complemento autorizado para
tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y
síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa), dos trastornos ultrarraros
de grave peligro para la vida. Alexion también está estableciendo una
franquicia global principal de enfermedades raras metabólicas que
incluye Kanuma™ (sebelipase alfa) para pacientes con deficiencia de
lipasa ácida lisosomal (LAL-D),y Strensiq™ (asfotasa alfa) para
pacientes con hipofosfatasia (HF). Además, Alexion sigue afianzando su
cartera de productos relacionados con enfermedades raras en la industria
de la biotecnología con candidatos a productos altamente innovadores en
múltiples áreas terapéuticas. Como líder mundial en inhibidores de
complemento, la empresa está consolidando y ampliando su cartera de
inhibidores de complemento a través de diversas plataformas, que
incluyen la evaluación de potenciales indicaciones para el empleo de
Soliris en otras enfermedades graves y ultrarraras. Este comunicado de
prensa y más información sobre Alexion pueden encontrarse en: www.alexion.com.

[ALXN-G]

Declaraciones referidas al futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones referidas al futuro,
incluidas afirmaciones relacionadas con los potenciales beneficios
médicos de Strensiq™ (asfotasa alfa) para la hipofosfatasia (HF). Las
declaraciones referidas al futuro están sujetas a factores que podrían
causar que los resultados y planes de Alexion difieran de aquellos
previstos, como, por ejemplo, las decisiones de las autoridades
normativas en relación con la aprobación de comercialización o
limitaciones materiales en la comercialización de Strensiq para HF,
retrasos en organizar una capacidad satisfactoria de fabricación y
establecer la infraestructura comercial de Strensiq para HF, la
posibilidad de que los resultados de los ensayos clínicos no prevean los
resultados de seguridad y eficacia de Strensiq en poblaciones de
pacientes más amplias o diferentes, el riesgo de que los pagadores
terceros (incluidas agencias gubernamentales) no realicen el reembolso
por el consumo de Strensiq a unas tarifas aceptables o no lo hagan en
absoluto, el riesgo de que la estimación en relación con el número de
pacientes con Strensiq y las observaciones en relación con la historia
natural de pacientes con Strensiq sean imprecisas, y otros riesgos
diferentes establecidos oportunamente en las presentaciones de Alexion
ante la SEC, incluidos, entre otros, los riesgos analizados en el
informe trimestral de Alexion en el formulario 10-Q para el periodo
finalizado el 30 de junio de 2015. Alexion no tiene intención de
actualizar ninguna de estas declaraciones referidas al futuro para
reflejar eventos o circunstancias posteriores a esta fecha, excepto
cuando la ley así lo obligue.

Referencias
1.  

REGLAMENTO (UE) N.º 536/2014 DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO
de 16 de abril de 2014 sobre los ensayos clínicos de medicamentos
de uso humano, y por el que se deroga la Directiva 2001/20/CE

http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

2. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;
10(suppl 2):380-388.
3. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase
function in humans. En: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds.
Principles of Bone Biology. Vol 1. 3ª ed. San Diego (California):
Academic Press; 2008:1573-1598.
4. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy
in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;
366(10):904-913.
5. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with
hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.
6. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al.
Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile
hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T >C,
p.M226T; c.1112C >T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline
phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.
7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a
retrospective natural history study of the severe perinatal and
infantile forms. Póster presentado en 2014 ante la Pediatric
Academic Societies y la Asian Society for Pediatric Research Joint
Meeting (Vancouver, Columbia Británica, Canadá) el 5 de mayo de
2014. Abstract 752416.
8. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et al. Improved survival
with asfotase alfa treatment in pediatric patients with
hypophosphatasia at high risk of death. Póster presentado en la
reunión anual de 2014 de la Society for Bone and Mineral Research
(ASBMR), 14 de septiembre de 2014. Abstract 1097.

El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada
del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá
ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión
del texto que tendrá validez legal.

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